基石藥業拓舒沃®聯合阿扎胞苷療法獲FDA批準用于一線治療初治的IDH1突變AML患者

時間：2022-06-02 11:55:29 來源：互聯網

　　6月2日，港股創新藥企基石藥業(02616.HK)宣布，其同類首創藥物拓舒沃®獲美國食品藥品監督管理局(FDA)批準用于一項新適應癥，即拓舒沃®(艾伏尼布片)聯合阿扎胞苷用于治療75歲及以上初治的IDH1突變急性髓系白血病(AML)患者或因其它合并癥而無法接受強化誘導化療的初治的IDH1突變AML成人患者。拓舒沃®的補充新藥上市獲得了FDA的優先審評資格，根據FDA實時腫瘤藥物審評(RTOR)試點項目開展審評。目前，拓舒沃®是全球首個獲批聯合阿扎胞苷用于一線治療初治的IDH1突變AML患者的癌癥代謝靶向療法。

　　據了解，拓舒沃®此前已經獲得FDA批準用于治療攜帶IDH1易感突變的復發或難治性急性髓系白血病(R/R AML) 成人患者和用于治療先前接受過治療的IDH1突變的局部晚期或轉移性膽管癌成人患者，并在2022年1月獲得中國國家藥品監督管理局(NMPA)批準用于治療攜帶IDH1易感突變的成人R/R AML患者。

　　對此，基石藥業首席醫學官楊建新博士表示，IDH1突變AML患者的預后較差，尤其是不適合接受強化化療的新診斷的AML患者，“拓舒沃®是首個獲批用于聯合阿扎胞苷治療該患者群體的癌癥代謝靶向療法，在注冊研究AGILE中，試驗組相較于對照組改善了中位總生存期(OS)約3倍(24個月 vs 7.9個月)。我們正與中國國家藥品監督管理局(NMPA)緊密溝通，期待能將這一創新療法帶給更多中國AML患者�！�

　　公開資料顯示， AML是一種進展迅速的血液和骨髓癌癥，是成人白血病中最常見的類型。在美國，每年約有20,000例新發病例。在中國，每年約有7.53萬白血病新發病例，其中AML患者的占比約為59%�；颊呶迥晟�存率約29.5%。在新診斷的AML患者中，約6～10%攜帶IDH1突變。

　　據了解，此次拓舒沃®的補充新藥上市申請(sNDA)獲批是基于AGILE研究的結果， AGILE研究是目前唯一專為無法使用強化化療的新診斷的IDH1突變AML患者設計的III期臨床試驗。研究數據顯示，與阿扎胞苷聯合安慰劑相比，拓舒沃®聯合阿扎胞苷療法的無事件生存期(EFS)和總生存期(OS)獲得統計學意義的改善，中位OS改善了約3倍(24個月 vs 7.9個月)，為該類患者的一線治療帶來突破性進展。AGILE研究結果已在2021年美國血液學會(ASH)年會上公布，并于2022年4月發表在頂級期刊《新英格蘭醫學雜志》上。

　　目前，基石藥業計劃在中國遞交拓舒沃®用于一線治療初治IDH1突變AML患者的補充新藥上市申請。此外，拓舒沃®也有兩項適應癥的上市許可申請在歐洲遞交。另有多項臨床研究正在全球范圍內開展中，包括用于治療攜帶IDH1易感突變的復發難治性骨髓增生異常綜合征的成人患者(MDS)、晚期膠質瘤等。

　　值得一提的是，今年年初，拓舒沃®獲準在中國海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區特定醫療機構博鰲超級醫院應用于臨床急需，用于既往接受過治療的IDH1突變的局部晚期或轉移性膽管癌成年患者的治療，成為了基石藥業在博鰲成功落地的第三款藥物。3月，拓舒沃®已在博鰲超級醫院開具首張處方，順利完成首例患者用藥�；�石藥業正在與業界伙伴共同努力，通過多種方式不斷提高拓舒沃®的可及性和可支付性。

（責任編輯：華康）